Foto: FUNDACIÓN COLUMBUSVALÈNCIA (VP). La Fundación Columbus, organización internacional con la misión de acelerar el acceso a los tratamientos más efectivos de terapia génica a niñas y niños que sufren enfermedades raras, y Viralgen, empresa líder en la producción de vectores AAV para terapia génica, lanzan el programa Objetivo10, con el fin de facilitar y acelerar diez tratamientos para tratar diez enfermedades raras en los próximos 10 años, garantizando el acceso equitativo a estos tratamientos para todos los pacientes.
La Fundación Columbus, junto con su fundación hermana con sede en Estados Unidos, Columbus Children’s Foundation, es conocida por su papel en la aceleración del desarrollo de programas de terapia génica que brindan esperanza a los niños con enfermedades raras. Además de impulsar sus propios programas para enfermedades raras, la Fundación Columbus ha establecido alianzas estratégicas con organizaciones, como Viralgen, que proporcionan la experiencia necesaria, acceso a la capacidad de fabricación de vectores virales adenoasociados (AAV) a coste, y todo ello con el fin de acelerar los tratamientos para enfermedades raras que tiene un valor terapéutico comercial limitado.
La terapia génica es un tipo de tratamiento que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades. El gen se introduce en el organismo dentro de un virus modificado (AAV) que actúa como un vehículo para transportar el gen a los órganos o tejidos específicos. Este tipo de terapia ofrece un nuevo potencial y una posibilidad realista de curación para enfermedades genéticas raras.
Si bien individualmente las enfermedades raras tienen poblaciones de pacientes muy pequeñas, en conjunto afectan a más de 300 millones de personas en todo el mundo, 3 millones solo en España. Y el 50% de los diagnosticados con enfermedades raras son niños. El impacto que estas enfermedades tienen en los pacientes, sus familias y la sociedad es profundo, ya que muchas son graves, crónicas y progresivas, lo que lleva a una esperanza de vida limitada. Tres de cada diez niños diagnosticados no vivirán para cumplir los cinco años. La Fundación Columbus está profundamente motivada por la urgencia de cambiar esas probabilidades mediante la aceleración de los tratamientos para estos niños, para que no se queden atrás cuando la ciencia podría poner una cura a su alcance.
Objetivo10 anunciado hoy por Fundación Columbus y Viralgen es un programa revolucionario y ambicioso que enfatiza la necesidad de reunir los recursos y la experiencia adecuados para acelerar el desarrollo de programas clínicos y de investigación prometedores y tiene como objetivo abordar el desarrollo de tratamientos efectivos para enfermedades raras de manera más rápida y eficiente. Utilizando un enfoque sin ánimo de lucro, el Programa Objetivo10identificará y buscará avanzar en programas con la mejor oportunidad de crear tratamientos exitosos para enfermedades raras donde actualmente no existen tratamientos efectivos. Objetivo10 busca eliminar las barreras a la fabricación, que se consideran el obstáculo más importante para los programas con poblaciones pequeñas de pacientes, para aquellos desarrollos listos para pasar del laboratorio a la clínica. Objetivo10 reunirá grandes capacidades científicas y desarrollo de producto farmacéutico para brindar tratamientos a los niños que más los necesitan.
Como colaborador importante y socio estratégico de la Fundación Columbus, Viralgen ha demostrado un compromiso claro y se ha convertido en líder en el avance de programas para niños al prestar su conocimiento y capacidad de fabricación a los programas de enfermedades raras impulsados por la Fundación Columbus. Los vectores AAV producidos por Viralgen para Objetivo10serán aún más asequibles y accesibles.
“No podemos agradecer lo suficiente a Viralgen su excepcional, generosa y valiosa contribución que ayudará a nuestra misión de acelerar los tratamientos para estos niños que no solo luchan contra una enfermedad potencialmente mortal, sino también contra el tiempo”, ha comentado la Directora General de la Fundación Columbus Blanca Garín.
En la actualidad, la Fundación Columbus trabaja ya en el desarrollo de terapias para siete enfermedades raras: L-Deficiencia de Aminoácido Aromático de Descarboxilasa (AADC) o Parkinson infantil, en la que ya se están realizando ensayos clínicos; Paraplejia espástica tipo 50 (SPG50), Mucopolisacaridosis III (Sanfilippo tipo C) y distrofia muscular de Duchenzne que están en proceso de fabricación, y Niemann-Pick A y Niemann-Pick C en fase preclínica, entre otras. Para promover estos programas, la Fundación Columbus se asocia con la industria, fundaciones de enfermedades específicas y centros de investigación líderes para acelerar el desarrollo de estas terapias críticas.
Para la selección de las enfermedades incluidas en el programa Objetivo10, la Fundación Columbus cuenta con la colaboración internacional de un panel de expertos que realiza la selección atendiendo a criterios de excelencia científica, ausencia de iniciativas de desarrollo por el escaso interés comercial, experiencia de equipo, y calidad del plan de desarrollo.
La participación de Viralgen en Objetivo10 es clave para el éxito del programa. La producción de vectores virales es un gran cuello de botella en el desarrollo de los proyectos de terapia génica. Contar con el apoyo de Viralgen hará posible la consecución de Objetivo10. La asociación con Viralgen supone un ahorro de costes de varios millones de euros por programa en comparación con los costes comerciales, y entre 12 y 24 meses de reducción de tiempo. La fabricación es uno de los pasos más difíciles de este proceso y trabajar con un líder de la industria ayudará a cerrar la brecha de enfermedades raras para las familias de niños que sufren estas enfermedades. Javier García, consejero delegado de Viralgen ha comentado: “nos complace poder contribuir a este proyecto de la Fundación Columbus, que traerá tanta esperanza a muchas familias con niños que sufren enfermedades devastadoras”.
Asimismo, el lanzamiento del programa Objetivo10 va a ir acompañado de la campaña en redes sociales #todossomosraros, para dar mayor visibilidad a las enfermedades raras y fomentar su inclusión en la sociedad.
