Hallan una nueva diana terapéutica para niños con un tipo de leucemia de mal pronóstico

BARCELONA, (EP). Investigadores del laboratorio del Campus Clínic-UB del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras han hallado una nueva diana terapéutica para un tipo de leucemia infantil poco frecuente y de mal pronóstico, en un estudio publicado en 'Leukemia' (de 'Nature Research').

La mayoría de las leucemias en edad pediátrica son leucemias linfoblásticas agudas de tipo B, el cáncer infantil más frecuente, y tienen un pronóstico de curación favorable, superior al 80%, pero "existe un subtipo de la enfermedad llamado MLLr B-ALL que ofrece infaustas expectativas a los pacientes y sus familias", han explicado en un comunicado este jueves las investigadoras Belén López Millán y Clara Bueno.

"Los niños acostumbran a no responder a los tratamientos convencionales y recaen de forma temprana", ante lo que el estudio, encabezado por el profesor Icrea Pablo Menéndez, ha ahondado en nuevas dianas terapéuticas que mejoren la respuesta.

La estrategia consiste en bloquear un antígeno --sustancias capaces de iniciar una respuesta del sistema inmunológico-- a través de un anticuerpo moloclonal o una enzima, y ha mostrado resultados prometedores en estudios en ratón, tras lo que el equipo depositó la patente europea.

400 niños al año

Menéndez, responsable del laboratorio, ha destacado que la leucemia infantil afecta a 400 niños cada año en España, y los casos menos frecuentes pueden incluso aquejar a menos de 10 niños: "Es fundamental que instituciones públicas y privadas como el Instituto y la Fundación Josep Carreras inviertan en conocer mejor estos subtipos de la enfermedad y abran ventanas a nuevos tratamientos".

Los pacientes de este subtipo (MLLr-B-ALL) no responden a los tratamientos habituales ya que a menudo las células leucémicas infiltran el sistema nervioso central, y la propuesta terapéutica que los hematólogos acostumbran a decidir en estos casos es un trasplante de médula ósea alogénico --de donante familiar o no emparentado-- tras conseguir la remisión, pero el gran inconveniente es que esta remisión es muy complicada de alcanzar.

Capacidad invasiva

En 2017, el equipo del laboratorio de Menéndez dedicado a las leucemias pediátricas, demostró que el antígeno NG2 en este tipo de leucemia está involucrado en la capacidad invasiva de la leucemia, ya que define los blastos capaces de colonizar el sistema nervioso central (SNC), santuario típico de los blastos leucémicos, y que la proporción de células infiltrantes en el SNC es mayor de lo que se diagnostica en la clínica.

Tras este hallazgo, López Millán y Bueno plantearon cómo bloquear este antígeno para aumentar la efectividad del tratamiento en estos niños, una estrategia que consiste en bloquear el antígeno NG2 mediante el uso de un anticuerpo monoclonal o de la enzima condroitinasa ABC, asociado al tratamiento estándar del paciente.

La respuesta ha resultado "prometedora", y estudios en ratón revelan respuestas al tratamiento más elevadas, retraso de las recaídas y mayores posibilidades de supervivencia.

Además, el uso de este bloqueador del antígeno NG2 no aumenta la toxicidad del tratamiento ni supone una toxicidad añadida para el paciente, y el equipo depositó el año pasado la patente europea sobre el uso terapéutico de este antígeno.